Eine Prophylaxe oder Bedarfsbehandlung bei Hämophilie A kann das Blutungsgeschehen reduzieren. Allerdings entwickelt das Immunsystem bei circa 30 % der Menschen mit schwerer Hämophilie unter der FVIII-Therapie neutralisierende Hemmkörper, sogenannte Inhibitoren, die dann die Wirkung verhindern.^1,2 In der Folge müssen deutlich höhere Dosen der FVIII-Medikamente eingesetzt werden, um Blutungen vorbeugen oder stillen zu können.

Für Menschen mit angeborener Hämophilie A und Hemmkörpern gibt es Möglichkeiten der Behandlung. Es wird versucht, den Hemmkörper zu eliminieren. Dazu zählt die Induktion einer Immuntoleranz (ITI). Dabei werden den Patient:innen häufig hohe Dosen von FVIII-Medikamenten verabreicht, um eine Toleranz gegenüber FVIII herbeizuführen.²
 

Zur Therapie und Vorbeugung akuter Blutungen werden zudem Bypass-Medikamente wie rekombinanter Faktor VIIa (rFVIIa) oder aktiviertes Prothrombinkomplex-Konzentrat (activated Prothrombin Complex Concentrate, aPCC) eingesetzt. Allerdings erreichen diese selten den Schutz, den eine FVIII-Behandlung ohne Hemmkörper bieten kann.² Eine weitere Möglichkeit ist die Blutungsprophylaxe mit dem Antikörper HEMLIBRA®, der auch in Gegenwart von Hemmkörpern wirksam ist. Diese kann auch begleitend zu einer ITI stattfinden. In einer Studie von Batsuli et al. (Atlanta-Protokoll) wurde gezeigt, dass eine Prophylaxe mit HEMLIBRA® bei Patient:innen mit Hemmkörpern effektiv das Blutungsgeschehen reduzieren kann und begleitend zu einer ITI sinnvoll ist. Hinzu kommt, dass bei einer Prophylaxe mit HEMLIBRA® kein Hemmkörperrisiko besteht.² Sollte es dennoch zu Blutungen kommen, können bei Personen mit Hemmkörper zusätzlich Bypass-Medikamente eingesetzt werden. Im Verlauf der ITI erreichte ein Teil der Studienpatient:innen einen negativen Hemmkörperstatus und 2 von ihnen sogar eine normale FVIII-Wiederherstellung.¹

Abbildung 1: Die Studienmedikation im Überblick. Modifiziert nach 1