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Spinale Muskelatrophie

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Informationen zu Pathophysiologie, Diagnostik, Behandlungsansätzen, Therapiezielen und Krankheitsevaluation der SMA

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Spinal Muscular Atrophy Neuroscience
Im Videointerview gibt PD Dr. Wunderlich vom Uniklinikum Köln Einblick in seinen Praxisalltag und spricht über Herausforderungen und Chancen bei der Therapie von SMA.
Neuroscience Artikel
Unsere Community-Mitglieder Amelie und Julian zeigen, wie facettenreich der Alltag #mitSMA sein kann und was dank verlässlicher Therapie alles möglich ist.
Spinal Muscular Atrophy Neuroscience
Neue Studien zeigen: SMA kann auch die kognitiven Fähigkeiten beeinflussen. Welche Einflussfaktoren gibt es und wie wirksam sind Therapien?
Neuroscience Artikel
Vier Fragen an den Neurologen PD Dr. med. habil. René Günther zu den aktuellen Herausforderungen und Chancen bei der Therapie der spinalen Muskelatrophie.
Neuroscience Artikel
Im Interview mit dem Neuropädiater Prof. Dr. med. Andreas Hahn beantwortet der Experte zentrale Fragen zur frühen Therapie der spinalen Muskelatrophie und der Zulassungserweiterung von Risdiplam für Kinder < 2 Monate.
Neuroscience Artikel
Risdiplam oder Nusinersen? Aktuelle Daten aus populations-adjustierten indirekten Vergleichen liefern neue Erkenntnisse über die Wirksamkeit und Sicherheit der beiden SMA-Therapien.

Spotlight

Neuro- Spinal Muscular Atrophy (SMA) Neuroscience
Dr. med. Klaus Goldhahn sprach in seinem Vortrag bei der Jahrestagung der GNP (Gesellschaft für Neuropädiatrie) Anfang Oktober über die Klassifikation der SMA, Therapieerfolge und die Bedeutung der Stimme. Verpasst? Hier die Aufzeichnung ansehen:

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Neuroscience Spinal Muscular Atrophy
Umfangreiches Update zur SMA-Therapie

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Produktinformation Neuroscience
Neueste Studiendaten für präsymptomatische Säuglinge

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Faszinierende Einblicke in die SMA-Therapie

Disease awareness Spinalen Muskelatrophie (SMA)
Von den ersten Fallberichten, der genetischen Charakterisierung über die ersten Behandlungsansätze bis zur wirksamen Therapie – hier gibt es die Geschichte der SMA.
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Die SMN-Gene, Mutationen, Spliceenhancer und -silencer – die genetischen Grundlagen der SMA und innovative Behandlungsideen hier kennenlernen.
Disease awareness Spinalen Muskelatrophie (SMA)
Wie viel Substanz braucht es für eine wirksame Therapie? Lernen Sie hier die Grundlagenforschung und Dosisfindungsstudien einer SMA-Therapie kennen.
Disease awareness Spinalen Muskelatrophie (SMA)
Welche Rolle spielt das SMN-Protein für den ganzen Körper? Diese bedeutende Rolle kommt auch der SMA-Therapie.
Disease awareness Spinalen Muskelatrophie (SMA)
Wie bewährt sich eine Therapie in der klinischen Praxis? Real-World-Daten von Patient:innen mit SMA Typ 1, 2, 3 und 4 hier kennenlernen.

Neues aus den SMA-Exchange-Foren

Therapie der SMA

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Wie werden Patient:innen mit SMA behandelt? Welche Therapien gibt es? Und warum ist es wichtig, Patient:innen mit SMA multidisziplinär zu therapieren?

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Wonach richten sich Ziele und entsprechende Erwartungen an eine Therapie bei SMA?

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Patient:innen mit SMA werden aufgrund ihrer motorischen Fähigkeiten und u.a. dem Grad ihrer Unabhängigkeit evaluiert.