Beim SMA-Europe-Kongress in Budapest wurden neue Daten zur spinalen Muskelatrophie, einschließlich der 5-Jahres-Daten der JEWELFISH-Studie, vorgestellt.
Ergänzt werden diese durch Informationen zur ACTIVENESS-Studie, Daten zur Bulbärfunktion und Real-World-Erfahrungen.
Bei der MDA Clinical & Scientific Conference in Orlando wurden aktuelle Studienergebnisse zu spinaler Muskelatrophie und Duchenne-Muskeldystrophie vorgestellt. Darunter die 3-Jahres-Daten der EMBARK-Studie, sowie neue Safety-Updates und relevante Korrelationsanalysen.
Die Highlights der Kongresse werden im Rahmen unserer virtuellen Veranstaltung NMDiskurs am 30. April 2026 von 17:00–18:30 Uhr zusammengefasst. PD Dr. med. Astrid Blaschek, Dr. med. Marina Flotats-Bastardas und Dr. med. Bogdan Bjelica präsentieren und diskutieren mit Ihnen die aktuellen Themen zu SMA und DMD. Wir laden Sie herzlich dazu ein.
Folgende spannende Themen erwarten Sie beim NMDiskurs3:
Integriertes Therapiemanagement der SMA: Von der frühen Intervention zur langfristigen Therapieoptimierung
und
Neue Perspektiven in der DMD-Therapie: Innovationen und Langzeitevidenz zur Wiederherstellung von Dystrophin
CEDAS: Children's Eating and Drinking Ability Scale; CGI: Caregiver global impressions; DMD: Duchenne-Muskeldystrophie; GNP: Gesellschaft für Neurpädiatrie; MDA: Muscular Dystrophy Association; RW: Real World; SMA: spinale Muskelatrophie; SMA Europe: gemeinnütziger Verein SMA Europe e.V.; SLR: Systematic Literature Review
