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Neuromuskuläre Kongresse 2026

Hier finden Sie die neuesten Daten, Kongress-Highlights sowie die wichtigsten Slidekits zum Download.

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Real-World-Daten vom ICNMD-Kongress 2026
Neue Daten vom ICNMD-Kongress 2026

Erhalten Sie wertvolle Einblicke in die Umstellung auf eine orale SMA-Therapie bei erwachsenen Patient:innen.

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Neue Daten zur Therapieumstellung auf Evrysdi®

Die auf dem ICNMD-Kongress in Florenz vorgestellten Real-World-Daten aus der Türkei liefern wertvolle Einblicke in die Therapieumstellung von Nusinersen (Spinraza®) auf Risdiplam (Evrysdi®) bei erwachsenen Patient:innen. Die Ergebnisse beleuchten unter anderem Gründe für eine Therapieumstellung sowie unterschiedliche Patientenprofile und unterstreichen den Stellenwert von Evrysdi® als verlässliche und wirksame Therapieoption.

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Entdecken Sie die Video-Highlights des SMA-Exchange-Forums 2026:

Erfahren Sie anhand konkreter Praxisbeispiele, welche Faktoren SMA-Patient:innen zu einem Therapiewechsel motivieren und welche neuen Chancen eine orale Therapie ermöglichen kann.

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Erfahren Sie, wie die Evrysdi®-Filmtablette mehr Flexibilität und Unabhängigkeit im Alltag ermöglicht und so neue Chancen für den Behandlungserfolg eröffnen kann. PD Dr. Felix Kleefeld zeigt anhand eines praxisnahen Fallbeispiels, wie der Wechsel von einer intrathekalen Therapie (Spinraza) zur Evrysdi®-Filmtablette die Motorik stabilisiert und die Lebensqualität des Patienten entscheidend verbessert.
Welche Aspekte stehen beim Therapiewechsel zur Evrysdi®-Filmtablette im Fokus und was motiviert Patienten:innen zu dieser Entscheidung? Dr. Marcus Erdler beleuchtet entscheidende Faktoren der systemischen Erkrankung SMA anhand zweier konkreter Fallbeispiele – von funktionellen Fortschritten über Lebensqualität bis hin zum Fertilitätsmanagement.
Real-World-Daten vom CureSMA-Kongress

Eine aktuelle Auswertung der Daten des CureSMA-Community-Update-Surveys zeigt, wie CEDAS-Scores zur Messung der Bulbärfunktionen von SMA-Patient:innen unabhängig von SMA-Typ oder Vortherapie langfristig stabil blieben oder sich verbesserten.

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Erhalt der Schluckfähigkeit unter Evrysdi®: Neue 3-Jahres-Daten aus dem CureSMA-Survey.

Aktuelle Daten des CureSMA-Community-Update-Surveys liefern wichtige Erkenntnisse zur Schluckfähigkeit bei therapienaiven und vorbehandelten Patient:innen. Entdecken Sie die vollständigen Auswertungen und klinischen Hintergründe im Slidekit vom CureSMA-Kongress.

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GNP-Kongress: Highlights des Roche-Symposiums

Erfahren Sie in vier kompakten Experten-Videos, wie ein früher Therapiestart und eine kontinuierliche Behandlung die SMA-Verläufe langfristig positiv beeinflussen können. Die Beiträge beleuchten aktuelle wissenschaftliche Erkenntnisse sowie praxisnahe Patientenfälle von der Diagnose bis zur Langzeittherapie.

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Erfahren Sie, warum bei SMA ein „Point of No Return“ existiert und wie der frühe Therapiestart direkt nach dem Neugeborenenscreening den Krankheitsverlauf entscheidend prägt. Der Vortrag beleuchtet die wissenschaftliche Notwendigkeit, Motoneuronenverluste bereits in den ersten Lebenswochen durch rechtzeitige Intervention zu verhindern.
Dieser Praxisbericht beschreibt die frühzeitige Anwendung einer Bridging-Therapie mit Risdiplam bei einem erst 12 Tage alten Säugling mit zwei SMN2-Kopien. Trotz initial pathologischer Befunde konnten im Verlauf durch den schnellen Therapiebeginn wichtige motorische Meilensteine wie das freie Sitzen erreicht werden.
Im Fokus steht der Einsatz einer Add-on-Therapie mit Risdiplam nach einer vorangegangenen Gentherapie bei Kindern mit instabilem Krankheitsverlauf. Die vorgestellten Patientenfälle illustrieren die bei diesen Patienten beobachteten signifikanten Verbesserungen der Atem- und Schluckfunktion sowie der allgemeinen Motorik bei den beschriebenen Patienten.
Am Beispiel einer spät diagnostizierten Patientin werden die über den Zeitraum der Langzeitbetreuung beobachteten Funktionszuwächse unter kontinuierlicher oraler Therapie mit Risdiplam veranschaulicht. Der Vortrag veranschaulicht am Beispiel dieser Patientin, wie die kontinuierliche Behandlung zum Erhalt der Selbstständigkeit im Alltag sowie zum Management des Risikos für schwere Komorbiditäten beitragen kann.
Highlights vom NMDiskurs3

Die wichtigsten wissenschaftlichen Entwicklungen zu SMA und DMD, frisch aufbereitet von den internationalen Kongressen SMA Europe und MDA: Sehen Sie sich jetzt die Aufzeichnung unserer Veranstaltung NMDiskurs3 an und profitieren Sie von 90 Minuten geballtem Fachwissen direkt aus der Praxis.

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In der Aufzeichnung spricht Dr. Flotats-Bastardas u.a. über die Bedeutung des Neugeborenscreenings, den frühzeitigen Therapieeinsatz und den Zusammenhang von Therapieadhärenz und langfristigem Outcome.
Dr. Bogdan Bjelica berichtet über klinische Studiendaten und RWD erwachsener SMA-Patient:innen unter der oralen SMA-Therapie, über den Einsatz der Gentherapie bei älteren Kindern, aber auch über die ersten Ergebnisse einer SMN-unabhängigen Therapie.
In der Aufzeichnung berichtet Dr. Blaschek über Innovationen und Langzeitevidenz zur Wiederherstellung von Dystrophin bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie.
Highlights vom SMA Europe
Real-World-Evidenz zur Wirksamkeit von Evrysdi® (SLR)
  • Meta-Analyse von 15 Real-World-Beobachtungsstudien
  • Ergebnisse zeigen Stabilisierung der Motorik und Verbesserung der Funktionen der oberen Extremitäten
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Finale Analyse der JEWELFISH-Studie
  • 5-Jahres-Daten zur Sicherheit, Pharmakokinetik und explorativen Wirksamkeit von Evrysdi®
  • Ergebnisse: konsistentes Sicherheitsprofil, rascher und über 5 Jahre stabiler Anstieg des SMN-Proteins und Stabilisierung motorischer Funktionen bei schwer betroffenen Patient:innen
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Finale Analyse der JEWELFISH-Studie
  • 5-Jahres-Daten zur Sicherheit, Pharmakokinetik und explorativen Wirksamkeit von Evrysdi®
  • breite Patient:innenpopulation (ab 6 Monaten)
  • Ergebnisse: konsistentes Sicherheitsprofil, rascher und über 5 Jahre stabiler Anstieg des SMN-Proteins und Stabilisierung motorischer Funktionen bei schwer betroffenen Patient:innen
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Highlights vom MDA

3 Jahres-Daten EMBARK-Studie

Erfahren Sie mehr zu den 3-Jahres-Daten der EMBARK-Studie, sowie zu neuen Safety-Updates und relevante Korrelationsanalysen.

Zu den Daten

CEDAS: Children's Eating and Drinking Ability Scale; CGI: Caregiver global impressions; CureSMA: gemeinnützige Patienten-Interessenvertretung; DMD: Duchenne-Muskeldystrophie; GNP: Gesellschaft für Neurpädiatrie; MDA: Muscular Dystrophy Association; RWD: Real-World-Daten; SMA: spinale Muskelatrophie; SMA Europe: gemeinnütziger Verein SMA Europe e.V.; SLR: Systematic Literature Review

GNP Kongress 2026 Podcast Listened
In dieser exklusiven Sonderfolge der Neuro News berichtet Herr Dr. Andreas Ziegler im Gespräch mit Herrn Prof. Ruck live vom GNP, der 51. Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie.
Bringen Sie sich auf den neuesten Stand zu Themen wie künstlicher Intelligenz und zielgerichteter Therapien bei neuromuskulären Erkrankungen.
Das Portal für medizinisch-wissenschaftliche Informationen
Evrysdi Motor neuron disease
Krankheitsbild, Therapieansätze, aktuelle Studiendaten, Expert:innen im Interview und vieles mehr finden Sie bei uns im Fachportal.
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