Neuroscience

SMA

Spinale Muskelatrophie

Übersicht

Informationen zu Pathophysiologie, Diagnostik, Behandlungsansätzen, Therapiezielen und Krankheitsevaluation der SMA

Aktuelles

Duchenne muscular dystrophy Spinalen Muskelatrophie (SMA)
Finden Sie hier spannende Inhalte unserer virtuellen Veranstaltungsreihe NMDiskurs.
Spinalen Muskelatrophie (SMA) Motor neuron disease
Im Videointerview gibt PD Dr. Wunderlich vom Uniklinikum Köln Einblick in seinen Praxisalltag und spricht über Herausforderungen und Chancen bei der Therapie von SMA.
Spinalen Muskelatrophie (SMA) Motor neuron disease
Unsere Community-Mitglieder Amelie und Julian zeigen, wie facettenreich der Alltag #mitSMA sein kann und was dank verlässlicher Therapie alles möglich ist.
Spinalen Muskelatrophie (SMA) Motor neuron disease
Neue Studien zeigen: SMA kann auch die kognitiven Fähigkeiten beeinflussen. Welche Einflussfaktoren gibt es und wie wirksam sind Therapien?
Spinalen Muskelatrophie (SMA) Motor neuron disease
Vier Fragen an den Neurologen PD Dr. med. habil. René Günther zu den aktuellen Herausforderungen und Chancen bei der Therapie der spinalen Muskelatrophie.
Spinalen Muskelatrophie (SMA) Motor neuron disease
Im Interview mit dem Neuropädiater Prof. Dr. med. Andreas Hahn beantwortet der Experte zentrale Fragen zur frühen Therapie der spinalen Muskelatrophie und der Zulassungserweiterung von Risdiplam für Kinder < 2 Monate.
Spinalen Muskelatrophie (SMA) Motor neuron disease
Risdiplam oder Nusinersen? Aktuelle Daten aus populations-adjustierten indirekten Vergleichen liefern neue Erkenntnisse über die Wirksamkeit und Sicherheit der beiden SMA-Therapien.

Spotlight

Spinalen Muskelatrophie (SMA) Motor neuron disease
Dr. med. Klaus Goldhahn sprach in seinem Vortrag bei der Jahrestagung der GNP (Gesellschaft für Neuropädiatrie) Anfang Oktober über die Klassifikation der SMA, Therapieerfolge und die Bedeutung der Stimme. Verpasst? Hier die Aufzeichnung ansehen:

Zum Video
Publication Spinalen Muskelatrophie (SMA)
Umfangreiches Update zur SMA-Therapie

Zur Publikation
Spinalen Muskelatrophie (SMA) Motor neuron disease
Neueste Studiendaten für präsymptomatische Säuglinge

Mehr

Faszinierende Einblicke in die SMA-Therapie

Spinalen Muskelatrophie (SMA) Motor neuron disease
Von den ersten Fallberichten, der genetischen Charakterisierung über die ersten Behandlungsansätze bis zur wirksamen Therapie – hier gibt es die Geschichte der SMA.
Spinalen Muskelatrophie (SMA) Motor neuron disease
Die SMN-Gene, Mutationen, Spliceenhancer und -silencer – die genetischen Grundlagen der SMA und innovative Behandlungsideen hier kennenlernen.
Spinalen Muskelatrophie (SMA) Motor neuron disease
Wie viel Substanz braucht es für eine wirksame Therapie? Lernen Sie hier die Grundlagenforschung und Dosisfindungsstudien einer SMA-Therapie kennen.
Spinalen Muskelatrophie (SMA) Motor neuron disease
Welche Rolle spielt das SMN-Protein für den ganzen Körper? Diese bedeutende Rolle kommt auch der SMA-Therapie.
Disease awareness Spinalen Muskelatrophie (SMA)
Wie bewährt sich eine Therapie in der klinischen Praxis? Real-World-Daten von Patient:innen mit SMA Typ 1, 2, 3 und 4 hier kennenlernen.
Spinalen Muskelatrophie (SMA) Disease awareness
Studiendaten zur neuen Darreichungsform einer SMA-Therapie: Wirkstoffexposition, Bioäquivalenz und Sicherheit – hier mehr erfahren.

Neues aus den SMA-Exchange-Foren

Therapie der SMA

Introductory

Spinalen Muskelatrophie (SMA)

Wie werden Patient:innen mit SMA behandelt? Welche Therapien gibt es? Und warum ist es wichtig, Patient:innen mit SMA multidisziplinär zu therapieren?

Introductory

Spinalen Muskelatrophie (SMA)

Wonach richten sich Ziele und entsprechende Erwartungen an eine Therapie bei SMA?

Spinalen Muskelatrophie (SMA)

Motor neuron disease

Patient:innen mit SMA werden aufgrund ihrer motorischen Fähigkeiten und u.a. dem Grad ihrer Unabhängigkeit evaluiert.