Neuroscience
GEMEINSAM. Für den Fortschritt in der Neuroscience
GEMEINSAM. Für den Fortschritt in der Neuroscience.
Wir arbeiten leidenschaftlich jeden Tag an innovativen Lösungen für Betroffene mit neurologischen Erkrankungen – von der Diagnose bis zur Behandlung und darüber hinaus. Unsere Vision ist es, das zu bewahren, was den Menschen ausmacht, und eine Zukunft zu schaffen, in der Störungen des Nervensystems das menschliche Potenzial nicht mehr einschränken. Um dies zu erreichen, müssen wir einige der größten Herausforderungen in der Neuroscience bewältigen.
Neurologische Erkrankungen betreffen weltweit über 700 Millionen Menschen.1 In den nächsten Jahrzehnten wird erwartet, dass die Anzahl der Patient:innen, die sich aufgrund einer neurologischen Erkrankung fachärztlich behandeln lassen müssen, weiter zunehmen wird.2
Als weltweit größtes Biotechnologieunternehmen möchte Roche einen entscheidenden Beitrag dazu leisten, Menschen mit neurologischen Erkrankungen bestmöglich zu unterstützen und ihnen durch wissenschaftlichen Fortschritt ein besseres und längeres Leben zu ermöglichen. Deshalb hat Roche seine Forschungsaktivitäten im Bereich der Neurowissenschaften verstärkt und engagiert sich sowohl in der Diagnostik als auch in der Therapie. Ziel ist es, neue Erkenntnisse in diesen Bereichen schnell in die Praxis umzusetzen, um Patient:innen eine schnelle und eindeutige Diagnose zu ermöglichen, sowie eine effektive und sichere Therapie zur Verfügung zu stellen.
Für Roche stehen eine Reihe seltener sowie häufig vorkommender schwerer neurologischer und psychiatrischer Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf im Fokus, wie z. B. Multiple Sklerose, Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD), Spinale Muskelatrophie (SMA), Duchenne-Muskelatrophie (DMD), Autoimmune Enzephalitis (AE), Myelin-Oligodendrozyten-Glykoprotein-Antikörper-assoziierte Erkrankung (MOGAD), die Huntington-, aber auch die Parkinson-Krankheit, Schizophrenie, Depression, die Alzheimer-Krankheit oder Autismus.
Roche verfügt auf diesem Gebiet über eine der umfassendsten Forschungspipelines mit einer Vielzahl von Therapien in der Entwicklung. Viele Ansätze basieren auf einer Verzahnung von Frühdiagnostik und krankheitsmodifizierenden Therapien, um möglichst früh in den Krankheitsverlauf eingreifen zu können mit dem Ziel, die meist schwerwiegenden Folgen der Erkrankung für die Patient:innen einzudämmen und deren Lebensqualität langfristig verbessern zu können.
Diesen Ansatz verfolgt Roche auch bei neuromuskulären Erkrankungen: Für die spinale Muskelatrophie (SMA) hat Roche ein langfristiges Forschungsprogramm gestartet, im Rahmen dessen bereits eine Therapie zugelassen werden konnte. Bei der Duchenne-Muskeldystrophie führt das Unternehmen derzeit klinische Studien mit Prüfmedikamenten durch. Lesen Sie im Folgenden welche Besonderheiten hinter dem therapeutischen Ansatz bei DMD stecken:
Bei den derzeitig in klinischen Studien untersuchten DMD-Prüfmedikamenten handelt es sich um Gentherapeutika. Ein Gentherapeutikum ist ein biologisches Arzneimittel, das eine rekombinante Nukleinsäure enthält oder daraus besteht. Es wird mit dem Ziel im Menschen angewendet oder ihm verabreicht, eine Nukleinsäuresequenz zu regulieren, zu reparieren, zu ersetzen oder zu entfernen. Voraussetzung ist, dass seine therapeutische, prophylaktische oder diagnostische Wirkung im unmittelbaren Zusammenhang steht mit der rekombinanten Nukleinsäuresequenz, die es enthält, oder mit dem Produkt, das aus der Expression dieser Sequenz resultiert.3
Gentherapeutika zählen zu den Arzneimitteln für neuartige Therapien (engl. „Advanced Therapy Medicinal Products”, ATMP), genauso wie die somatische Zelltherapie sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte (engl. „Tissue Engineered Products“, TEP). Diese Therapien sind das Ergebnis wissenschaftlicher Fortschritte in der Biomedizin und eröffnen neue Wege für die Behandlung von Erkrankungen und Funktionsstörungen des menschlichen Körpers.3
Roche hat sich zum Ziel gesetzt, Patient:innen und ihre Angehörigen bei der Bewältigung einer Erkrankung zu unterstützen. Dabei steht der Anspruch im Vordergrund, das Informationsangebot in enger Zusammenarbeit mit Patientenorganisationen, Betroffenen, Angehörigen und Fachkreisen kontinuierlich weiterzuentwickeln und dabei die Bedürfnisse von Patient:innen in den Mittelpunkt zu stellen. So engagiert sich Roche u. a. mit diversen Portalen speziell für Betroffene und Angehörige bestimmter neurologischer Erkrankungen.
Mehr zur Neuroscience-Pipeline von Roche und aktiven Studien erfahren Sie unter https://www.medical.roche.de/pipeline.html
1. WHO. Neurological disorders. Public health challenges, Geneva, World Health Organization Press, 2006; ISBN: 9789241563369
2. GBD 2015 Neurological Disorders Collaborator Group (Feigin VL et al.), The Lancet Neurology, 2017, 16 (11): 877-897
3. Broschüre „Arzneimittel für neuartige Therapien: Regulatorische Anforderungen und praktische Hinweise“; Herausgeber: Paul-Ehrlich-Institut, Paul-Ehrlich-Straße 51–59, 63225 Langen; Erscheinungsdatum: 26.10.2012, verfügbar unter https://www.pei.de/SharedDocs/Downloads/DE/regulation/beratung/innovationsbuero/broschuere-atmp.html (abgerufen am 05.10.2023)
