Hämophilie A

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Hämophilie A

Therapie mit HEMLIBRA®
Was ist Hämophilie A?
  • Hemlibra® 30mg/ml, 150 mg/ml Injektionslösung

Hämophilie A ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist. Die Ursache ist ein Defekt im Faktor VIII (FVIII)-Gen, wodurch die Synthese des FVIII fehlerhaft oder nicht vorhanden ist. Bei einem nicht funktionierenden Gerinnungsprozess kann es zu verstärkten Blutungsneigungen kommen und in schweren Fällen sogar zu spontanen Blutungen, die lebensbedrohlich sein können. Laut dem Paul-Ehrlich-Institut leben in Deutschland aktuell fast 5.000 Patient:innen mit Hämophilie A.

Hämophilie A ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist. Laut dem Paul-Ehrlich-Institut leben in Deutschland aktuell fast 5.000 Patient:innen mit Hämophilie A.

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Lesen Sie mehr zur nicht-Faktor-basierten Therapie, die bei Hämophilie A-Patient:innen mit oder ohne Hemmkörper wirkt, indem sie den normalen Ablauf der Blutgerinnung wieder ermöglicht.

HEMLIBRA® ist ein bispezifischer Antikörper, der zur subkutanen Blutungsprophylaxe bei Patient:innen mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie A eingesetzt wird – unabhängig vom Hemmkörperstatus.
Mehr zu Dosierung, Wirksamkeit, aber auch zum Einfluss auf sportliche Aktivitäten und Einsatz bei PUPs erfahren Sie unter Produktübersicht HEMLIBRA®

Die Ursache ist, dass der Gerinnungsfaktor VIII fehlt oder in unzureichender Menge gebildet wird.1 Bei gesunden Menschen werden nach einer Verletzung des Körpers blutstillende Prozesse eingeleitet. Es werden Gerinnungsfaktoren aktiviert, wie zum Beispiel FVIII. Dieser wird vom FVIII-Gen kodiert. Ist dieses Gen fehlerhaft, ist die Synthese von FVIII reduziert oder nicht vorhanden.2 Das hat zur Folge, dass der Gerinnungsprozess im Blut nicht vollständig ablaufen kann und das Blut langsamer gerinnt. Es kann zu verstärkten Blutungsneigungen kommen und in schweren Fällen sogar zu spontanen Blutungen, die lebensbedrohlich sein können.

Laut Weltverband der Hämophilie (World Federation of Hemophilia, WFH) leiden weltweit 900.000 Menschen unter Hämophilie A.3 In Deutschland werden Betroffene im Deutschen Hämophilieregister erfasst, das das Paul-Ehrlich-Institut in Zusammenarbeit mit 2 Patient:innenverbänden und der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) führt. Demnach leben in Deutschland aktuell fast 5.000 Patient:innen mit Hämophilie A.4

1. Orphanet: an Online Database of Rare Diseases and Orphan Drugs.
https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Expert=98878&lng=DE  (Letzter Abruf: 13.07.2023).

2. Fijnvandraat K et al. (2012) Diagnosis and Management of Haemophilia. BMJ, 344, e2707

3. Srivastava A, et al. (2020) WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020: 26 (Supplement 6): 1- 158.

4. Paul-Ehrlich Institut. Deutsches Hämophilieregister Jahresbericht 2020. Stand 07.09.2022.
https://www.pei.de/SharedDocs/Downloads/DE/regulation/meldung/dhr-deutsches-haemophilieregister/dhr-jahresbericht-2021.pdf?__blob=publicationFile&v=3  (Letzter Abruf: 28.03.2024).
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