Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, genetisch bedingte Muskelerkrankung mit zunehmender Muskelschwäche, die bislang nur symptomatisch, aber nicht kausal behandelt werden konnte.

Wir bei Roche möchten mit zukunftsweisenden Therapien zu einem längeren Erhalt der Mobilität, Eigenständigkeit und Lebensqualität beitragen. Ein Fokus unserer Arbeit liegt in der Entwicklung einer innovativen Therapie zur Behandlung der DMD, die an der Ursache ansetzt, den Genen. Dabei dreht sich alles um das richtige Konstrukt: Mit hoher Präzision werden verschiedene Bausteine zusammengefügt, um die ideale Kombination zu erhalten.

In unserer Arbeit setzen wir auf eine enge, vertrauensvolle Zusammenarbeit mit Expert:innen, akademischen Forschungseinrichtungen und der globalen wissenschaftlichen Gemeinschaft, um die Forschung mit langjähriger Expertise gezielt und gemeinschaftlich voranzubringen.

In der neuromuskulären Forschung verzeichnen wir in langer Tradition bedeutende Erfolge. Mit der Entwicklung einer oralen Therapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) haben wir im Bereich seltener neuromuskulärer Erkrankungen bereits Pionierarbeit geleistet. Auf dieser Basis bauen wir auf und setzen unsere Erkenntnisse gezielt in der Behandlung von DMD, fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) und weiterer Muskelerkrankungen ein.