NMD
Neuromuskuläre Erkrankungen (Neuro Muscular Diseases)
Neuromuskuläre Erkrankungen: Ein komplexes Therapiegebiet mit vielen Herausforderungen
Wie viele Patient:innen in Deutschland von schweren neuromuskulären Erkrankungen (Neuro Muscular Diseases, kurz NMDs) betroffen sind, ist bisher nicht bekannt. Man geht jedoch von mehr als 100.000 Patient:innen aus. Neuromuskuläre Erkrankungen haben oft schwerwiegende Folgen: Sie greifen die motorischen und sensorischen Neuronen, die Muskeln selbst oder neuromuskuläre Verbindungsstellen an, führen zu Muskelschwäche und können dadurch die Bewegungsfähigkeit und damit auch die Lebensqualität stark einschränken. Neben NMDs wie infantiler spinaler Muskelatrophie (SMA) und progressiven Muskeldystrophien (wie z. B. Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)) kennen wir heute viele weitere Formen, für die bislang nur wenige therapeutische Möglichkeiten zur Verfügung stehen.
Aktuelles
Zukunft gestalten für Menschen mit neuromuskulären Erkrankungen.
Mit Erfahrung. Mit Wissen. Miteinander.
Wer sich selbständig und unabhängig bewegen kann, hat viele Möglichkeiten, die Welt zu entdecken. Es gibt jedoch viele Menschen, die sich nur eingeschränkt (fort-)bewegen können.
Bislang sind mehr als 800 verschiedene Formen von Muskelerkrankungen bekannt, für die bis heute nur wenige medikamentöse Therapien bereitstehen. Hier beginnt unser Engagement: Wir entwickeln mit großer Leidenschaft innovative Therapien, die möglichst an den Ursachen der Muskelerkrankungen ansetzen.
Wir bei Roche haben eine lange Tradition darin, wissenschaftliche Fortschritte bei den komplexesten Erkrankungen voranzubringen und den Krankheitsverlauf beispielsweise mit therapeutischen Antikörpern oder Small Molecules zu verändern. Durch den Austausch von Wissen mit akademischen Forschungseinrichtungen und weltweite Kooperationen mit anderen Biotech-Firmen können wir die Entwicklung neuer Behandlungsansätze im Bereich der neuromuskulären Erkrankungen beschleunigen und verbessern.
Für Patient:innen mit spinaler Muskelatrophie haben wir eine orale Therapie entwickelt, die bereits seit 5 Jahren zugelassen ist und an der wir kontinuierlich weiterforschen, um die Behandlung der Patient:innen zu optimieren. Beispielsweise durch eine zusätzliche Darreichungsform, wie die seit einem Jahr zugelassene Filmtablette, die sowohl eine einfache Einnahme zu Hause oder unterwegs ermöglicht und aufgelöst auch über eine Sonde verabreicht werden kann. Auch für weitere neuromuskuläre Erkrankungen, wie Duchenne-Muskeldystrophie, untersuchen wir neue innovative Therapieansätze.
Wir forschen an neuen therapeutischen Ansätzen, alternativen Darreichungsformen und Kombinationstherapien für neuromuskuläre Erkrankungen mit dem klaren Ziel, möglichst früh den Krankheitsprogress aufzuhalten, um die meist schwerwiegenden Folgen der Erkrankungen einzudämmen und die Lebensqualität und Unabhängigkeit von Betroffenen lange zu erhalten.
Wir stellen die Bedürfnisse unserer Patient:innen in den Mittelpunkt unseres Tuns und fördern gemeinsam mit Expert:innen und Patient:innenorganisationen die Sensibilisierung für neuromuskuläre Erkrankungen und das Verständnis für Betroffene in der Öffentlichkeit.
Wir haben eine Zukunft vor Augen, in der Menschen mit neuromuskulären Erkrankungen ein hoffnungsvolles, selbstbestimmtes Leben führen und sich als Teil der Gesellschaft fühlen, – diese Vision möchten wir kooperativ und gemeinschaftlich verwirklichen.
