Behandlung

Hämophilie A

Therapie mit HEMLIBRA®

Behandlung der Hämophilie A

Hemlibra® 30mg/ml, 150 mg/ml Injektionslösung

Die klassische Therapie der Hämophilie A hat lange Zeit – als Dauertherapie oder nach Bedarf – den fehlenden/defekten Faktor VIII (FVIII) durch intravenöse Injektionen mehrfach pro Woche ersetzt (Substitutionstherapie).
Moderne Therapien gehen neue Wege, wie zum Beispiel bispezifische Antikörper, die den fehlenden FVIIIa nachahmen (Antikörpertherapie) und zur Prophylaxe von Blutungsereignissen bei Patient:innen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie A subkutan appliziert werden. Bei Erwachsenen ist noch die Gentherapie zugelassen, bei der ein gesundes Gen mit einer „Virusfähre“ eingeschleust wird. Dabei ist aber noch zu klären, wie lange der Effekt anhält.

Die Therapie der Hämophilie A erfolgt als Substitutions-, Gen- oder Antikörpertherapie. Zu der Substitutionstherapie zählt die Prophylaxe oder Bedarfsbehandlung mit Faktor VIII (FVIII). Die Gentherapie schleust durch ein Virus ein gesundes Gen in die Leberzellen. Bei einer Antikörpertherapie wird der fehlende Faktor FVIIIa von einem humanisierten monoklonalen Antikörper nachgeahmt und zur Prophylaxe von Blutungsereignissen bei Patient:innen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie A subkutan verabreicht.

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Lesen Sie mehr zur nicht-Faktor-basierten Therapie, die bei Hämophilie A-Patient:innen mit oder ohne Hemmkörper wirkt, indem sie den normalen Ablauf der Blutgerinnung wieder ermöglicht.

HEMLIBRA® ist ein bispezifischer Antikörper, der zur subkutanen Blutungsprophylaxe bei Patient:innen mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie A eingesetzt wird – unabhängig vom Hemmkörperstatus.
Mehr zu Dosierung, Wirksamkeit, aber auch zum Einfluss auf sportliche Aktivitäten und Einsatz bei PUPs erfahren Sie unter Produktübersicht HEMLIBRA®

Für Hämophilie A gibt es verschiedene Therapieschemata: die Substitutions-, Gen- oder Antikörpertherapie. Die Antikörpertherapie mit HEMLIBRA® wird zur Prophylaxe von Blutungsereignissen bei Patient:innen mit Hämophilie A eingesetzt.

Antikörper-Therapie:

Der humanisierte monoklonale Antikörper HEMLIBRA® ahmt FVIIIa nach und wird zur Prophylaxe von Blutungsereignissen bei Patient:innen mit einer schweren oder mittelschweren Hämophilie A mit oder ohne Hemmkörper angewendet. Denn HEMLIBRA® wirkt unabhängig von Hemmkörpern gegen FVIII.¹ Aufgrund der langen Halbwertszeit und des konstanten Wirkspiegels kann HEMLIBRA® im Abstand von bis zu 4 Wochen subkutan gespritzt werden.¹

Substitutionstherapie:

Bei der Substitutionstherapie wird der fehlende FVIII ersetzt. Allerdings werden bei circa 30 % der Betroffenen mit schwerer Hämophilie A durch das menschliche Immunsystem Hemmkörper gegen FVIII-Präparate gebildet. Diese erkennen die bisher üblichen Medikamente als „fremd“ und heben deren Wirkung auf.² Es gibt 2 Behandlungsregime:

Prophylaxe mit FVIII: Der fehlende Gerinnungsfaktor VIII wird mehrmals pro Woche intravenös gespritzt.
Bedarfsbehandlung (on demand): Patient:innen injizieren den fehlenden Gerinnungsfaktor intravenös nur bei Bedarf und zu bestimmten Zeiten. Das kann bei akuten Blutungen oder vor einer anstehenden Operation sein.

Gentherapie:

Die Gentherapie nutzt ein vermehrungsunfähiges adenoassoziiertes Virus als „Genfähre“, die ein gesundes FVIII-Gen in die Leberzellen einschleust. Dieses Gen produziert dann FVIII, der für die Gerinnung ins Blut abgegeben wird.³ Diese Therapie ist bisher für Erwachsene ohne nachweisbare Antikörper gegen das Vektorvirus zugelassen.³ In Studien wurden ein Rückgang an FVIII-Aktivität nach 2–5 Jahren⁴ und die Bildung von Antikörpern gegen diese Art Virus berichtet.⁵ Daten zur Anwendung bei FVIII-Hemmkörper-positiven Patient:innen, Lebererkrankungen und Wiederholbarkeit der Therapie müssen in Studien generiert werden.³ An einer Weiterentwicklung hinsichtlich einer längeren, vorhersehbaren Wirksamkeit und Anwendbarkeit wird bereits geforscht.

1. Fachinformation HEMLIBRA®

2. Batsuli G et al. (2019) Immune Tolerance Induction in Paediatric Patients with Haemophilia A and Inhibitors Receiving Emicizumab Prophylaxis. Haemophilia, 25 (5), 789–96.

3. European Medicines Agency (EMA). Roctavian. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/roctavian-0 (letzter Abruf: 07.08.2023).

4. Pasi KJ et al. (2021) Persistence of haemostatic response following gene therapy with valoctocogene roxaparvovec in severe haemophilia A. Haemophilia, 27 (6), 947–956.

5. Long BR et al. (2021) Early Phase Clinical Immunogenicity of Valoctocogene Roxaparvovec, an AAV5-Mediated Gene Therapy for Hemophilia A. Mol Ther, 29 (2), 597–610.