Anwendungsbereich

SMA

Risdiplam

Evrysdi®▼ (Risdiplam)

bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie

Anwendungsbereich von Risdiplam

Anwendungsbereich von Evrysdi® (Risdiplam)

Evrysdi® 0,75 mg/ml Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen

Risdiplam wird angewendet zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patient:innen mit einer klinisch diagnostizierten SMA Typ 1, 2 oder 3 oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.

Evrysdi® (Risdiplam) wird angewendet zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patient:innen mit einer klinisch diagnostizierten SMA Typ 1, 2 oder 3 oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.

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Im bisher breitesten klinischen Studienprogramm konnte gezeigt werden, dass Evrysdi® (Risdiplam) bei Patient:innen mit spinaler Muskelatrophie

schnell und anhaltend die SMN-Proteinspiegel erhöhte^1–3
die motorischen Funktionen bei vorbehandelten und therapienaiven Patient:innen stabilisierte,^1,3–6
initial und über 48 Monate anhaltend die motorischen Funktionen bei therapienaiven Patient:innen verbesserte⁷
bulbäre Funktionen bei Säuglingen und erwachsenen Patient:innen mit SMA stärkte^5,8

Evrysdi®

bewahrt und verbessert Lebensqualität und Unabhängigkeit im Alltag^6,7
bietet ein gutes Sicherheitsprofil^2,4,6,7
wird einfach oral zu Hause verabreicht⁹

1. Darras BT et al. N Engl J Med2021;385:427–35.

2. Chiriboga CA et al. Neurol Ther 2023;13:1–15.

3. Chiriboga CA et al. MDA 2023, Poster.

4. Servais L et al. EPNS 2022; virtuell.

5. Masson R et al. Lancet Neurol2022;21:1110–19.

6. Oskoui M et al. J Neurol 2023;3:1–16.

7. Oskoui M et al. MDA 2023; Poster.

8. Brakemeier S et al. DGM 2023, P109.

9. Fachinformation Evrysdi® (aktueller Stand).