bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie
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bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie
Risdiplam wird angewendet zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patient:innen mit einer klinisch diagnostizierten SMA Typ 1, 2 oder 3 oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.
Evrysdi® (Risdiplam) wird angewendet zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patient:innen mit einer klinisch diagnostizierten SMA Typ 1, 2 oder 3 oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.
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1. Darras BT et al. N Engl J Med2021;385:427–35.
2. Chiriboga CA et al. Neurol Ther 2023;13:1–15.
3. Chiriboga CA et al. MDA 2023, Poster.
4. Servais L et al. EPNS 2022; virtuell.
5. Masson R et al. Lancet Neurol2022;21:1110–19.
6. Oskoui M et al. J Neurol 2023;3:1–16.
7. Oskoui M et al. MDA 2023; Poster.
8. Brakemeier S et al. DGM 2023, P109.
9. Fachinformation Evrysdi® (aktueller Stand).
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