NMD

Neuromuskuläre Erkrankungen (Neuro Muscular Diseases)

Neuromuskuläre Erkrankungen: Ein komplexes Therapiegebiet mit vielen Herausforderungen

Wie viele Patient:innen in Deutschland von schweren neuromuskulären Erkrankungen (Neuro Muscular Diseases, kurz NMDs) betroffen sind, ist bisher nicht bekannt. Man geht jedoch von mehr als 100.000 Patient:innen aus. Neuromuskuläre Erkrankungen haben oft schwerwiegende Folgen: Sie greifen die motorischen und sensorischen Neuronen, die Muskeln selbst oder neuromuskuläre Verbindungsstellen an, führen zu Muskelschwäche und können dadurch die Bewegungsfähigkeit und damit auch die Lebensqualität stark einschränken. Neben NMDs wie infantiler spinaler Muskelatrophie (SMA) und progressiven Muskeldystrophien (wie z. B. Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)) kennen wir heute viele weitere Formen, für die bislang nur wenige therapeutische Möglichkeiten zur Verfügung stehen.

Aktuelles

Zukunft gestalten für Menschen mit neuromuskulären Erkrankungen.
Mit Erfahrung. Mit Wissen. Miteinander.

Wer sich selbständig und unabhängig bewegen kann, hat viele Möglichkeiten, die Welt zu entdecken. Es gibt jedoch viele Menschen, die sich nur eingeschränkt (fort-)bewegen können.
Bislang sind mehr als 800 verschiedene Formen von Muskelerkrankungen bekannt, für die bis heute nur wenige medikamentöse Therapien bereitstehen. Hier beginnt unser Engagement: Wir entwickeln mit großer Leidenschaft innovative Therapien, die möglichst an den Ursachen der Muskelerkrankungen ansetzen.

Wir bei Roche haben eine lange Tradition darin, wissenschaftliche Fortschritte bei den komplexesten Erkrankungen voranzubringen und den Krankheitsverlauf beispielweise mit therapeutischen Antikörpern oder small molecules zu verändern. Durch den Austausch von Wissen mit akademischen Forschungseinrichtungen und weltweite Kooperationen mit anderen Biotech-Firmen können wir die Entwicklung neuer Behandlungsansätze im Bereich der neuromuskulären Erkrankungen beschleunigen und verbessern.

Neben einer einzigen oral verfügbaren Therapie für die spinale Muskelatrophie (SMA), die seit März 2021 zugelassen ist, haben wir unter anderem eine Gentherapie für Patient:innen mit Duchenne Muskeldystrophie (DMD) zur Zulassung bei der EMA eingereicht. Wir forschen weiterhin an therapeutischen Ansätzen für neuromuskuläre Erkrankungen mit dem Ziel möglichst früh den Krankheitsprogress aufzuhalten, um die meist schwerwiegenden Folgen der Erkrankungen einzudämmen, und die Lebensqualität und Unabhängigkeit lange zu erhalten.

Wir stellen die Bedürfnisse unserer Patient:innen in den Mittelpunkt unseres Tuns und fördern gemeinsam mit Expert:innen und Patientenorganisationen die Sensibilisierung für neuromuskuläre Erkrankungen und das Verständnis für Betroffene in der Öffentlichkeit.

Wir haben eine Zukunft vor Augen, in der Menschen mit neuromuskulären Erkrankungen ein hoffnungsvolles, selbstbestimmtes Leben führen und sich als Teil der Gesellschaft fühlen, – diese Vision möchten wir kooperativ und gemeinschaftlich verwirklichen.

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