LIFE FIRST - HAEMOPHILIA A SECOND

HEMLIBRA® im Einsatz bei Säuglingen und PUPs

Zur Fachinformation

Kleines Kind in Badebekleidung wird über flachem Küstenwasser von einer erwachsenen Person mit ausgestreckten Armen hochgehoben; im Hintergrund sind Felsen, Vegetation und eine Bucht zu sehen.

HEMLIBRA® bei Säuglingen, PUPs und weiteren Patientenpopulationen

Säuglinge (von der Geburt bis zu einem Alter von 12 Monaten) mit HA erhalten häufig keine Prophylaxe und sind daher nicht ausreichend vor Blutungen geschützt.^2–4Emicizumab ist für die Prophylaxe bei allen Personen mit schwerer HA zugelassen, einschließlich Säuglingen, unabhängig von Alter und FVIII-Hemmkörperstatus.¹MASAC-Empfehlung: Bei Säuglingen sollte aufgrund des erhöhten Risikos für intrakraniale Blutungen nach der Geburt und vor Beginn der FVIII-Prophylaxe eine Prophylaxe mit Emicizumab (HEMLIBRA®) in Betracht gezogen werden.⁵

FVIII, Faktor VIII; HA, Hämophilie A; MASAC, Medical and Scientific Advisory Council; MTP, minimal behandelte Patient:innen; PUP, zuvor unbehandelte Patient:innen.

HAVEN 7: Klinische Studie mit Säuglingen im Alter von <= 12 Monaten, einschließlich PUPs

Die Studie HAVEN 7 (NCT04431726) untersuchte die Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von HEMLIBRA® in dieser vulnerablen Patientenpopulation.⁶

Studienziele

Wirksamkeit: Blutungsbezogene Endpunkte (einschließlich Rate behandelter Blutungen, Rate aller Blutungen, Rate behandelter spontaner Blutungen und Rate behandelter Gelenkblutungen) und Gelenkgesundheit⁶
Sicherheit: Inzidenz von UE (und Schweregrad gemäß WHO-Skala zur Bewertung der Toxizität), thromboembolischen Ereignissen oder thrombotischen Mikroangiopathienn, UE, die zum Absetzen von Emicizumab führen, Reaktionen an der Injektionsstelle, schwerer Überempfindlichkeit, Anaphylaxie und anaphylaktoiden Ereignissen⁶
Pharmakokinetik und Pharmakodynamik: Plasmakonzentration, Biomarker (einschließlich aPTT, Tg-Peakhöhe, FVIII-ähnliche Aktivität) und Konzentrationen der HEMLIBRA®-Targets (FIX- und FX-Antigenspiegel)⁶
Immunogenität: Inzidenz und Signifikanz von Anti-Emicizumab-Antikörpern sowie De-novo-Entwicklung von FVIII-Hemmkörpern⁶

Daten zu HAVEN 7

UE, unerwünschtes Ereignis; aPTT, aktivierte partielle Thromboplastinzeit; FIX, Faktor IX; FVIII, Faktor VIII; FX, Faktor X; HA, Hämophilie A; PUP, zuvor unbehandelte Patient:innen; Tg, Thrombinbildung; WHO, Weltgesundheitsorganisation.

Konstante Wirksamkeit über alle blutungsbezogenen Endpunkte hinweg⁶

54,5 % der Teilnehmer:innen hatten keine behandelten Blutungen⁶

100 % der Teilnehmer:innen hatten keine behandelten spontanen Blutungen⁶

Keiner der Teilnehmer:innen hatte > 3 behandelte Blutungen⁶

Alle behandelten Blutungen waren traumatisch⁶

Medianes (Bereich) Alter bei der Analyse: 29 (12–39) Monate. Mediane (Bereich) Nachbeobachtung: 101,9 (52,6–119,7) Wochen (N = 55).⁶
^* Bewertung der modellbasierten ABR mittels Negativ-Binomial-Regressionsmodell.⁶
^† Schätzung der ABR mittels Negativ-Binomial-Regressionsmodell nicht möglich, da in der Studie keine behandelten spontanen Blutungen beobachtet wurden; daher wird stattdessen der Wert 0,0 angegeben.⁶
ABR, jährliche Blutungsrate; KI, Konfidenzintervall.

Gute Verträglichkeit von HEMLIBRA®

Die Sicherheit und Verträglichkeit von HEMLIBRA® bei Säuglingen war in der Studie HAVEN 7 (N = 55), der pädiatrischen Subanalyse von TSUBASA (N = 46) und der 3-Jahres-Zwischenanalyse von AOZORA (N = 30) konsistent^6,13,23:

* Patient:innen mit ICH waren von der Studie ausgeschlossen. Die Studie war nicht darauf ausgelegt, Nachweise für den Schutz vor ICH durch die Prophylaxe mit HEMLIBRA® zu erbringen.⁶
UE, unerwünschtes Ereignis; FVIII, Faktor VIII; HA, Haemophilie A; MTP, minimal behandelte Patient:innen; PUP, zuvor unbehandelte Patient:innen; SUE, schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis.

1. HEMLIBRA® Fachinformation, aktueller Stand, zuletzt abgerufen am 22.05.2026

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26. Kenet G, Andersson NG, Blatny J, et al. Emicizumab prophylaxis in the pediatric population: an update on longitudinal follow-up data. Präsentiert bei: Jahreskongress 2026 der European Association for Hemophilia and Allied Disorders (EAHAD; Europäische Gesellschaft für Hämophilie und assoziierte Erkrankungen); 03.–06. Feb. 2026. Dublin, Irland.