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Die klinische Forschung zu neuromuskulären Erkrankungen zeigt bedeutende Fortschritte

Der medizinische Bedarf an krankheitsmodifizierenden Therapien für neuromuskuläre Erkrankungen ist hoch. Für eine Vielzahl dieser seltenen, oft schwerwiegenden Erkrankungen sind bislang keine wirksamen Behandlungsoptionen verfügbar. Doch die klinische Forschung macht große Fortschritte: Innovative Ansätze eröffnen neue Perspektiven für behandelnde Ärzt:innen und Patient:innen mit neuromuskulären Erkrankungen wie SMA, FSHD und DMD. Eine aktuelle Sonderpublikation beleuchtet die aktuellen Fortschritte in der Versorgung und der klinischen Entwicklung.

Besonders im Bereich der spinalen Muskelatrophie (SMA) stehen bereits wirksame Therapieoptionen zur Verfügung. Durch eine Weiterentwicklung des seit 5 Jahren etablierten Spleiß-Modifikators Risdiplam wurde dieser noch flexibler: Mit der Einführung einer Filmtablette steht für Patienten mit SMA eine alternative, einfache Darreichungsform zur Verfügung. Die aktuelle Sonderpublikation diskutiert die Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam anhand aktueller Studiendaten zur Langzeiteffektivität und Sicherheit sowie zum frühestmöglichen Einsatz bei Kindern und präsymptomatischen Säuglingen.

Darüber hinaus gibt die Sonderpublikation einen spannenden Ausblick auf die aktuelle klinische Forschung zu SMA: Die Kombination von Risdiplam mit einem experimentellen anti-Myostatin-Antikörper könnte die Behandlungsergebnisse für Patient:innen künftig weiter verbessern.

Neben SMA erörtert die Publikation auch den Forschungsstand zu weiteren neuromuskulären Erkrankungen wie der fazioskapulohumeralen Muskeldystrophie (FSHD) und der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Für FSHD laufen derzeit klinische Studien zum Einsatz des genannten anti-Myostatin-Antikörpers. Im Bereich DMD gibt der Artikel Einblicke in das Krankheitsbild sowie in die Entwicklung einer spezifischen Gentherapie. Ergänzend wird ein weiterer innovativer Therapieansatz vorgestellt: der Einsatz von Satralizumab, um dem Knochenabbau bei DMD entgegenzuwirken.

Lesen Sie jetzt rein und erhalten Sie Einblicke in die neuesten Entwicklungen der klinischen Forschung zu neuromuskulären Erkrankungen.