Hämophilie A
Für Patient:innen mit mittelschwerer* oder schwerer Hämophilie A gibt es moderne Behandlungstherapien, die einen wirksamen Blutungsschutz bei guter Sicherheit und geringer Therapielast ermöglichen. Es können bereits mehr als 24.000 Patient:innen aller Altersgruppen unabhängig vom Hemmkörperstatus davon profitieren.
Die Behandlung von Patient:innen mit schwerer oder mittelschwerer* Hämophilie A ist schon in über 110 Ländern zugelassen. Weltweit profitieren mittlerweile über 24.000 Patient:innen von der Blutungsprophylaxe mit HEMLIBRA®. Das belegen die Ergebnisse für das Jahr 2023, die auf dem Kongress EAHAD 2024 veröffentlicht wurden.1 In über 60 Ländern werden bereits die Kosten für die Therapie unabhängig vom Hemmkörperstatus und in mehr als 110 Ländern bei Hämophilie A mit Faktor VIII (FVIII)-Hemmkörpern von Krankenkassen erstattet – bei weiteren laufen die Verhandlungen!
Dank konstanter Wirkspiegel haben Patient:innen mit Hämophilie A unter HEMLIBRA® langfristig deutlich weniger Blutungen pro Jahr.2 Die Mehrheit der Patient:innen bleibt sogar blutungsfrei.2 Das erlaubt ein höheres Aktivitätslevel3–5 und sorgt für mehr Normalität in Alltag und Beruf.6 Nach einer initialen Auftitrierungsphase können Patient:innen mit ihren Behandler:innen abstimmen, ob sie das Medikament zur Erhaltung in einem 1-, 2- oder 4-wöchentlichen Abstand mit jeweils angepasster Dosierung (1,5; 3 oder 6 mg/kg Körpergewicht) subkutan applizieren. Die Wirksamkeit ist bei allen 3 Dosisregimen vergleichbar.7 Dieser Meilenstein ist natürlich ein Erfolg für die Forschung von Chugai und Roche, und sorgt für mehr Lebensqualität im Alltag mit ihrer Erkrankung bei mittlerweile über 24.000 Patient:innen.1
* Mit schwerem Blutungsphänotyp
1. Sarouei K et al. (2024) Emicizumab Prophylaxis in People with Haemophilia A: Summary of 10 Years of Safety Data on Thromboembolic Events and Thrombotic Microangiopathy. Presented at the European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) Congress 6.-9. February 2024, PO126.
3. Chowdary P et al. (2023) The humanistic and economic burden of problem joints for children and adults with moderate or severe haemophilia A: Analysis of the CHESS population studies. Haemophilia, 29: 753-760.
4. Matlary RED et al. (2023) Factors associated with physical activity in young people with haemophilia A on prophylaxis. Haemophilia, 29: 900-909.
5. Warren BB et al. (2021) Emicizumab initiation and bleeding outcomes in people with hemophilia A with and without inhibitors: A single- center report. Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis, 5: e12571.
6. Skinner M et al. (2021) The Effect Of Emicizumab Prophylaxis On Long-term, Self-reported Physical Health In Persons With Haemophilia A Without Factor VIII Inhibitors In The HAVEN 3 And HAVEN 4 Studies. Haemophilia, 27: 854–65.
7. Négrier C et al. (2023) Emicizumab in People with Moderate or Mild Haemophilia A (HAVEN 6): A Multicentre, Open-label, Single-arm, Phase 3 Study. Lancet Haematol, 10: e168-e177.